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2022年上半年，美国FDA共批准了16款新分子实体/新生物制品，此外还批准了1款细胞疗法，1款新冠疫苗，紧急批准了1款新冠中和抗体。（后台回复关键词上半年FDA，获取下方表格文件。)



01  Quviviq
药品名称：daridorexant
商品名：Quviviq
研发企业：Idorsia(瑞士阿尔施维尔）
靶点：OXR1、OXR2
已上市适应症：失眠症
“Quviviq”（通用名：daridorexant）为一款治疗失眠症的药物，它是一种双重食欲素受体拮抗剂（OXR）。治疗机制是通过竞争性结合OXR1和OXR2，抑制食欲素信号功能从而阻断觉醒通路以抑制过度活跃的失眠状态。该项批准是基于3期临床试验，共入组1854名成年人，结果显示与安慰剂组相比，药物组在入睡时间、睡眠持续时间以及总睡眠时间都有显著改善。

02  Cibinqo
药品名称：abrocitinib
商品名：Cibinqo
中文名称：阿布昔替尼
研发企业：辉瑞
靶点：JAK1
已上市适应症：特应性皮炎
中国最高研发阶段：批准上市
“Cibinqo”(abrocitinib)，是一种口服JAK抑制剂，用于治疗现有的全身疗法控制不充分的患有复发性中度至重度特应性皮炎的成人患者。临床3期结果显示：与安慰剂相比，药物组在疾病程度、疾病严重性及皮肤清洁程度上均有明显改善，且患者能在给药治疗两周后瘙痒症状得到快速缓解。该药在2021年已经在日本和欧洲获得了批准。

03    Kimmtrak
药品名称：tebentafusp
商品名：Kimmtrak
研发企业：Immunocore Ltd、Medison Pharma Ltd
靶点：CD3、HLA-A2、PMEL17
已上市适应症：葡萄膜黑色素瘤
“Kimmtrak”（tebentafusp）是融合T细胞受体和抗CD3免疫效应结构域的双特异性融合蛋白疗法。以TCR技术为基础，通过靶向黑色素细胞和恶性黑色素瘤表达的gp100为目标，实现对癌细胞的靶向性杀伤。该药是美国首个被批准用于治疗“HLA-A*02:01阳性不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤”的药物也是首款获得FDA监管批准的T细胞受体（TCR）疗法。

04   Vabysmo
药品名称：faricimab
商品名：Vabysmo
研发企业：罗氏
靶点：ANGPT2、VEGFA
已上市适应症：糖尿病性黄斑水肿、湿性年龄相关性黄斑变性
中国最高研发阶段：临床三期
“Vabysmo”（faricimab）是一款治疗新生血管（湿性）年龄相关黄斑退化（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的可注射眼用药物。该药为首款获FDA批准的眼科领域双特异性抗体疗法，通过选择性的阻断VEGF-A和血管生成素-2（Ang-2）两条关键致病通路达到治疗疾病的作用。在临床试验中，约半数受试者的注射间隔延长至4个月，与当前标准治疗方法相比（间隔2个月注射的aflibercept），视力获益达到非劣效性标准。

05    Spikevax
药品名称：elasomeran
商品名：Spikevax
研发企业：Moderna Inc
靶点：COVID19 Spike glycoprotein
已上市适应症：新型肺炎冠状病毒感染(COVID-19)
“Spikevax”是美国Moderna针对新型冠状病毒的mRNA疫苗，2020年12月18日，该疫苗获得FDA的紧急使用授权（EUA），用于预防18岁以上人群感染新冠病毒。2222年01月31日，FDA正式批准了该疫苗用于18岁以上的人群感染新冠病毒。

06   Enjaymo
药品名称：Sutimlimab
商品名：Enjaymo
研发企业：Bioverativ 
靶点：C1S
已上市适应症：自身免疫性溶血性贫血
“Enjaymo”（sutimlimab）是FDA批准的首款治疗冷凝集素病的单克隆抗体，剂型为注射剂，通过抑制红细胞的破坏（溶血），降低病人因溶血而致的红细胞（RBC）输血需求。该项批准是基于临床III 期试验结果：Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点。该品曾获得孤儿药、突破疗法和优先审评资格，目前在日本已经获批上市，欧盟新药上市申请正在进行中。

07   Bebtelovimab
药品名称：Bebtelovimab
研发企业：礼来
靶点：S glycoprotein
已上市适应症：新型冠状病毒肺炎
2022 年02月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准1种针对新冠病毒奥密克戎（Omicron）变体的新型单克隆抗体治疗方法Bebtelovimab的紧急使用授权,用于治疗轻度至中度 COVID-19 的成人和至少12 岁的严重疾病高风险儿童患者。该机构的决定基于涉及 700 多名 COVID 患者的一系列临床试验。
FDA表示单独接受bebtelovimab或与其他单克隆抗体治疗的患者的住院率和死亡率通常低于接受安慰剂的患者。FDA 表示Bebtelovimab通过与导致COVID-19的病毒的刺突蛋白结合发挥作用，类似于其他已被授权用于治疗高危患者的单克隆抗体。对于严重 COVID 的高危人群来说，紧急使用授权是个好消息。Omicron 的突变使一些以前可用的单克隆抗体治疗无效，使医生的治疗选择更少。bebtelovimab可能的副作用包括瘙痒、皮疹、输液相关反应、恶心和呕吐。

08   Pyrukynd
药品名称：Mitapivat
商品名：Pyrukynd
研发企业：Agios 
靶点：Pyruvate kinase
已上市适应症：丙酮酸激酶缺乏症溶血性贫血
2022年2月17日，FDA批准了Agios 的mitapivat用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏的成人溶血性贫血（一种红细胞破坏速度大于生成速度的疾病）。该药获得孤儿药资格、快速通道和优先审查资格。
Mitapivat的有效性在两项研究中进行了评估。一项是随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，研究对象为80例未接受常规输血的成年PKD患者。另一项是单臂研究，研究对象为27例接受定期输血的成年PKD患者。
在随机研究中，mitapivat的有效性是基于血红蛋白反应，定义为研究开始时血红蛋白浓度增加≥1.5 g/dL，并在≥2次评估中保持稳定。血红蛋白浓度是用于测量红细胞未被破坏的数量。在研究结束时，40%接受mitapivat治疗的患者出现血红蛋白反应，而接受安慰剂的患者中无人出现血红蛋白反应。
在单臂研究中，mitapivat有效性基于输血负担的减少，定义为在过去24周的治疗中，与患者的既往输血负担相比至少减少33%的红细胞单位。33%接受mitapivat治疗的患者实现了输血负担的减少，其中22%的参与者在过去24周的治疗中不需要任何输血。

09   Carvykti
药品名称：Ciltacabtagene autoleucel（西达基奥仑赛）
商品名：Carvykti
研发企业：强生/传奇生物
靶点：BCMA
已上市适应症：多发性骨髓瘤
2022年02月28日由强生和传奇生物合作开发的BCMA CAR-T产品 Carvykti西达基奥仑赛，已获得美国FDA批准上市，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤， Carvykti是FDA批准的第2款靶向BCMA的CAR-T疗法。2022年05月26日，CARVYKTI(西达基奥仑赛)欧盟获有条件批准治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。
该批准基于关键的 CARTITUDE-1 研究的数据，这是一项在复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者中开展的开放标签、多中心、1b/2期研究，患者之前经过多种前期疗法治疗，如蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节药物（IMiD）、抗CD38抗体等。根据2021年在第63届美国血液学会（ASH）年会上发布的最新数据，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤患者进行近两年的随访中，总体缓解率为98%，严格意义上的完全缓解率为83%，两年无进展生存率和总生存率分别为61%和74%。至首次缓解的中位时间为一个月，至最佳缓解的中位时间为2.6个月，至完全缓解及以上的中位时间为2.9个月。

10   Vonjo
药品名称：Pacritinib
商品名：Vonjo
研发企业：Cti Biopharma
靶点：CDK2/CSF1R/FLT3/IRAK1/JAK2
已上市适应症：多发性骨髓瘤
2022年02月28日CTI BioPharma Corp.宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准VONJO (pacritinib) 用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化。
加速批准上市是基于VONJO 在骨髓纤维化患者中的关键3期 PERSIST-2 研究的疗效结果。患者按 1:1:1 随机分配接受 VONJO 200 mg 每日两次 (BID)、VONJO 400 mg 每日一次 (QD) 或最佳可用疗法 (BAT)。允许先前的 JAK2 抑制剂治疗。在这项研究中，在基线血小板计数低于 50 × 10 9的患者队列中/L 接受 pacritinib 200 mg BD 治疗的患者中，29% 的患者脾脏体积减少至少 35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有 3% 的患者脾脏体积减少了至少 35%。作为加速批准的一部分，CTI 需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI 计划完成 PACIFICA 试验，预计在 2025 年年中取得结果。

11   Ztalmy
药品名称：Ganaxolone
商品名：Ztalmy
研发企业：Marinus
靶点：GABAAR
已上市适应症：癫痫发作
2022年03月18日，Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Ztalmy（ganaxolone）加奈索酮口服混悬剂用于治疗在2岁以上的患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。Ztalmy是首款获得FDA批准针对CDD患者群体的疗法。
这一批准是基于一项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验数据，共入组101例患者。在治疗第28天时，试验达到了主要终点，Ztalmy组患者主要运动癫痫发作频率的中位降低幅度为30.7%（p=0.0036），安慰剂组为降低6.9%。在开放标签扩展研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者（n=48），主要运动癫痫发作频率中位降低幅度为49.6%。安全性上，该3期试验中，Ztalmy通常耐受良好，并显示与既往临床试验一致的安全性特征，最常见的不良事件为嗜睡。

12  Opdualag
药品名称：Nivolumab/Relatlimab
商品名：Opdualag
研发企业：百时美施贵宝
靶点：LAG3/PD-1
已上市适应症：黑色素瘤
2022年03月18日，百时美施贵宝宣布美国FDA批准其First-in-class 双免疫疗法Relatlimab + Nivolumab 固定剂量组合Opdualag上市，治疗罹患不可切除或转移性黑色素瘤的成人和儿童（12岁及以上）患者。
Relatlimab是美国FDA批准的首款LAG-3抗体，也是近10年来针对全新免疫检查点获批的首款创新癌症免疫疗法。FDA 本次对 relatlimab 的批准主要基于随机、双盲的 Ⅱ/Ⅲ 期临床试验 RELATIVITY-047。RELATIVITY-047（CA224-047）是一项随机、双盲、II/III 期研究，用于评估 relatlimab 联用 Opdivo 相较于 Opdivo 单药治疗既往未经治疗的转移性或不可切除的黑色素瘤患者。试验主要终点是无进展生存期 (PFS)，次要终点是总生存期 (OS) 和客观缓解率 (ORR)。共有 714 例患者按 1:1 的比例随机接受 relatlimab（160 mg）+Opdivo（480 mg）vs Opdivo（480 mg）进行静脉输注，每 4 周一次，直至疾病复发、出现不可接受的毒性或撤回知情同意。目前正在对次要终点 OS 和 ORR 进行随访。
Opdualag™(nivolumab and relatlimab-rmbw）每次注射价格为$27,389在疗效方面，Relatlimab–Opdivo 组的中位无进展生存期为 10.1 个月，而 Opdivo 组为 4.6 个月。Relatlimab–Opdivo 组的 12 个月 PFS 率为 47.7%，而 Opdivo 组为 36.0%。在安全性方面，Relatlimab–Opdivo 组和 Opdivo 组分别有 18.9% 和 9.7% 的患者发生 3 级或 4 级治疗相关不良事件。

13  Pluvicto
药品名称：lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan
商品名：Pluvicto
研发企业：诺华
靶点：PSMA
已上市适应症：前列腺癌
2022年03月23日，诺华宣布，美国FDA已经批准该公司的靶向放射性配体疗法Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）上市用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，这些患者先前已经接受过基于紫杉烷的化疗和雄激素受体信号通路抑制剂治疗。
这一批准是基于一项关键性3期临床试验的积极结果。试验结果显示，与标准治疗相比，添加Pluvicto将患者的死亡风险降低38%，Pluvicto同时显著降低患者出现放射学疾病进展或死亡的风险。而且，在基线携带可评估疾病的患者中，Pluvicto组的总缓解率为30%，标准治疗对照组这一数值为2%

14   Vivjoa
药品名称：Oteseconazole
商品名：Vivjoa
研发企业：Mycovia
靶点：CYP51
已上市适应症：外阴阴道念珠菌病
2022年04月26日，FDA官网显示FDA已批准Mycovia Pharmaceuticals公司开发的口服抗真菌药物Vivjoa（oteseconazole）用于在不具有生殖潜力的女性中，降低 复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）的复发几率。
这一批准是基于3项3期临床试验的积极结果的支持，包括2项全球性的VIOLET试验和1项在美国进行的ultraVIOLET试验，一共入组870多例患者。两项VIOLET试验均达到其主要终点和关键次要终点。在为期48周的试验中，超过90%的患者接受oteseconazole治疗后能够有效预防感染复发（p<0.001）。
此外，ultraVIOLET试验也达到其所有主要终点与关键次要终点。试验结果表明，oteseconazole治疗VVC初始发作有效，并与目前标准治疗相比，进一步证明了其治疗RVVC的疗效和安全性。到50周时，治疗组复发率为5.1%，对照组为42.2%（p<0.001)。并且，oteseconazole可保护95%的受试者近一年不复发。期待这款新药能够为女性患者带来新的治疗选择。

15   Camzyos
药品名称：Mavacamten
商品名：Camzyos
研发企业：百时美施贵宝
靶点：Cardiac myosin
已上市适应症：肥大型心肌病
2022年04月28日（新泽西州普林斯顿），百时美施贵宝（BMS）公司宣布，其“first-in-class” 心肌肌球蛋白别构抑制剂Camzyo（mavacamten）获得美国FDA批准，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。
这一批准是基于关键性3期临床试验EXPLORER-HCM的结果，EXPLORER-HCM 3 期试验是一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验，共招募了 251 名有症状（NYHA II 或 III 级）阻塞性肥厚性心肌病的成年患者。
EXPLORER-HCM 的主要终点是复合功能终点，在 30 周评估，定义为混合静脉氧分压 (pVO2 ) 改善≥1.5 mL/kg/min的患者比例NYHA 分级至少 1 级或 pVO 2提高 ≥3.0 mL/kg/min 且 NYHA 分级无恶化。与安慰剂组相比， Camzyos组在第 30 周达到主要终点的患者比例更高（分别为 37% 和 17%，差异为 19%（95% CI：9、30；p=0.0005）。在第30周，与安慰剂组相比，接受Camzyos的患者在所有次要终点方面都有更大的改善。

16  Voquezna
药品名称：vonoprazan/Amoxicillin/clarithromycin（伏诺拉生+阿莫西林+克拉霉素）
商品名：Voquezna
研发企业：Phathom
靶点：钾离子竞争性酸阻滞剂
已上市适应症：幽门螺杆菌感染
2022年05月03日Phathom宣布美国食品和药物管理局 (FDA) ) 批准了 VOQUEZNA™TRIPLE PAK™ (vonoprazan, amoxicillin, clarithromycin) 伏诺拉生片剂、阿莫西林胶囊、克拉霉素片剂和 VOQUEZNA™ DUAL PAK™ (vonoprazan, amoxicillin) 伏诺拉生片剂、阿莫西林胶囊用于治疗成人幽门螺杆菌感染。
这些批准基于 PHALCON-HP 3 期试验的安全性和有效性数据，这是美国有史以来在幽门螺杆菌中进行的最大的注册试验，随机分配了1,046 名患者。在改良的意向治疗人群中，两种 VOQUEZNA 治疗方案在基线时无克拉霉素或阿莫西林耐药性幽门螺杆菌菌株的患者中均表现出不劣于兰索拉唑三联疗法。

17   Mounjaro
药品名称：Tirzepatide
商品名：Mounjaro
研发企业：礼来
靶点：GIPR/GLP1R
已上市适应症：2型糖尿病
2022年05月13日，礼来宣布，美国FDA批准该公司葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)和胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体双重激动剂Mounjaro（tirzepatide）替西帕肽注射剂上市，每周注射1次，辅助饮食和运动，以改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。
此次批准是基于III期SURPASS的项目积极结果，其大型III期项目由10项临床试验组成，计划招募超过13000例2型糖尿病患者，其中5项试验是全球性的注册研究。其中包括与司美格鲁肽1 mg、甘精胰岛素和德谷胰岛素的活性对照研究。这些研究评估了Mounjaro（5mg10mg和15mg）单独使用或与常用的糖尿病处方药物（包括二甲双胍、SGLT2抑制剂、磺脲类药物和甘精胰岛素）联合使用的疗效。SURPASS项目中，Mounjaro 5mg剂量平均使受试者A1C减少1.8%-2.1%，10mg和15mg剂量平均使受试者A1C减少了1.7%-2.4%。
此外，Tirzepatide在减重方面也取得了成功，在III期SURMOUNT-1试验中，tirzepatide (5mg, 10mg, 15mg) 治疗组患者第72周时的减重效果均显著优于安慰剂对照组，平均减重最高达到22.5% (24kg)，而且15mg高剂量组有63%的患者减重达到20%以上。礼来表示将与FDA讨论并寻求这一适应症的监管批准。

18   Vtama
药品名称：Benvitimod
商品名：Vtama
研发企业：Dermavant
靶点：AHR/Cytokine receptors
已上市适应症：斑块银屑病
中国最高研发阶段：批准上市
2022年05月24日，Dermavant Sciences公司宣布，美国FDA已批准Vtama（1% tapinarof）本维莫德每日1次乳膏用于外用治疗斑块状银屑病成人患者。这一批准包括所有银屑病患者，不论严重程度如何，并且标签上没有使用持续时间和使用身体部位的限制。
在两项关键性3期临床试验中，tapinarof达到所有的主要和次要终点，名为PSOARING 1的临床试验中，36%接受tapinarof治疗的患者达到皮肤症状清除或接近清除的标准，对照组这一数值为6%。在另一项3期临床试验中，这两个数值分别为40%和6%（p<0.0001）。在长期扩展研究中，获得皮肤症状完全清除的患者在停药之后可平均维持皮肤光洁或接近光洁4个月。为期52周的长期疗效数据显示，接受tapinarof乳膏治疗的成人斑块状银屑病患者，在疗效结果、生活质量方面均获得持久改善，未出现疗法失效的情况。长期扩展试验的患者满意度数据显示，81.7%的患者认为这款疗法比以前用过的外用疗法更为有效。

19  Amvuttra
药品名称：Vutrisiran
商品名：Amvuttra
研发企业：Alnylam
靶点：TTR
已上市适应症：家族性淀粉样神经病变2022年06月13日，Alnylam公司宣布，美国FDA批准首款皮下注射RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）的淀粉样变性成人患者的多发性神经病（polyneuropathy）。FDA 的批准该药是基于 HELIOS-A 3 的随机、开放标签、全球性3期临床试验结果。试验结果显示，Amvuttra达到主要终点，接受治疗9个月后，Amvuttra组的mNIS+7评分（评估神经病障碍的评分）与基线相比降低2.2点（意味着症状改善），而外部对照组评分增加14.8点（意味着症状恶化，p<0.0001）。9个月时，50%的患者与基线相比症状得到改善。Amvuttra同时达到试验的所有次要终点。并且在接受治疗后18个月时，疗效数据与9个月时一致。