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一项针对非人灵长类动物的新临床前研究将评估一种实验性药物作为基因疗法的潜在用途，它可以改变艾滋病病毒感染者在余生中每天服用抗病毒药物。

这项研究将由俄勒冈健康与科学大学研究员Jonah Sacha博士领导，他同时也是开发这种名为leronlimab的药物的生物技术公司CytoDyn的科学顾问。这项研究的资金来源是美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所最近向OHSU提供的一笔5年500万美元的拨款。

俄勒冈州立大学疫苗和基因治疗研究所和俄勒冈国家灵长类动物研究中心的Sacha教授说:“这项拨款将资助leronlimab作为一种潜在的单注射基因疗法的发展和早期研究。” “如果这种方法如希望的那样有效，它可以为艾滋病病毒提供功能性治疗，这意味着它可以足够抑制艾滋病病毒，患者在余生中不再需要每天服用抗病毒药物。”

在早些时候的一项研究中，Sacha和他的同事们发现，leronlimab完全防止了非人灵长类动物感染猴型艾滋病病毒。这一结果表明，leronlimab有望成为一种潜在的暴露前药物，防止人类感染导致艾滋病的病毒。

现在，这项研究的目的是设计一种方法来提供leronlimab作为基因治疗。Sacha和同事们将探索如何将实验药物的编码序列包含在实验室制造的腺相关病毒中，基因治疗研究人员将这种方法称为AAV载体。这种治疗方法将被注射到身体内部，使肌肉细胞长期形成leronlimb。

Leronlimab是一种单克隆抗体，它可以通过一种名为CCR5的表面蛋白阻止艾滋病病毒进入免疫细胞。这种药物已经证明，它可以通过占据所有可用的CCR5分子来模拟缺乏CCR5的供体，但这需要一种新的基因治疗的交付方法。几十年来，病毒载体一直被用于传递来自特定病原体的抗原。

在这个项目中，研究人员将设计一个合成的AAV载体，使其能够在体内长期生产lonlimab。目标是开发一种安全有效的单次注射，抑制艾滋病毒的复制，并消除终身抗逆转录病毒治疗的需要。

“目前，患者经常每天服用多种抗逆转录病毒药物，”Sacha说。“消除这种药物负担不仅可以改善患者的生活质量，还可以消除与依从性有关的问题。”

俄勒冈州立大学俄勒冈国家灵长类动物研究中心的恒河猴暴露于猴版艾滋病毒，将给予单一AAV注射，含有leronlimab。研究人员将对非人灵长类动物进行数年的监测，以评估这种方法的安全性和有效性。

这项研究得到了美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所的支持，奖励编号为R01AI166969。

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